| dbo:abstract
|
- A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények (angol: advanced therapy medicinal product; röv.: ATMP) az széles körét képviselik, amelyek a betegségek kezelésére szolgáló sejt- és génalapú eljárásokat alkalmazzák. Ez az elnevezés a sejt-, szövet- és génterápiás gyógyszerkészítmények elnevezését jelenti. Az ATMP-k különböznek a hagyományos kis molekulájú gyógyszerektől (kis molekulatömegű kémia vegyületek) és a (nagy molekulatömegű proteinek), mivel aktív sejteket vagy genetikai konstrukciókat tartalmaznak, amelyek metabolikus, immunológiai, genetikai vagy egyéb nem farmakológiai hatásmechanizmussal gyógyítanak. Az ATMP-k technikailag rendkívül igényesek a tervezésben és gyártásban is, viszont napjainkban nagyon korlátozott kereskedelmi sikereket értek el. Két évtizedes kudarcai után napjaink egy izgalmas idő a sejt- és génterápiák terén, mivel úttörő előrehaladást mutatunk számos területen a vérrák, az és a területén. Az ágazat gyorsan fejlődik, hogy megfeleljen azoknak a kihívásoknak, amelyek hathatós új terápiás eljárásokat képesek létrehozni. A CAR T-sejtes terápiák példájánál a betegek saját T-sejtjeit vérből izolálják és genetikailag újraprogramozzák, hogy felismerjék és megöljék a tumorsejteket, mielőtt újra bejuttatják a beteg véráramába. A betegek sejtjeinek a szakma szabályai szerinti környezetben való megbízható és biztonságos módosítása és a megfelelő sejtek kezelése a betegek számára, valamint a betegek nyomon követése és e láncolata felügyelet kényes és költséges folyamat. A jelenleg fejlesztés alatt álló legtöbb sejt- és génterápia ritka betegségeket céloz meg, a magasabb árat ezzel lehet indokolni a gyártókhoz való megtérülés biztosítása érdekében, ami az innováció előmozdításához és a hatékonyabb gyógyszerek kifejlesztéséhez szükséges feltétel. A termékekre vonatkozóan három amerikai piaci engedély már megjelent, és a további termékek széles választéka várható. A fejlett terápiáknak valóban új paradigmára van szükségük - különösen a kereskedelmi modellek esetében. Míg a sejt- és génterápiák potenciális paradigmaváltást jelentenek a rák és a ritka genetikai rendellenességek kezelésére, ezeknek a nem hagyományos terápiáknak a finanszírozása és megtérítése nagy kihívást jelent. A mai napig a gyártók, a tudósok és a klinikusok arra törekednek, hogy lehetővé tegyék e személyre szabott gyógyszerek kifejlesztését és a rák összetett jellegének kezelését minden egyes beteg számára, és most a gyártók a hangsúlyt arra irányítják, hogy ezeket az innovatív terápiákat piacra dobják. A kérdés az, hogyan tudják a gyártók termékeiket navigálni a komplex egészségügyi ökoszisztémában úgy, hogy azokat az innovatív gyógyszereket kapják a betegek, amire szükségük van. A hagyományos biológiai ismeretek előrehaladása és a terápiás beavatkozások komplexitásának növekedése: (hu)
- A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények (angol: advanced therapy medicinal product; röv.: ATMP) az széles körét képviselik, amelyek a betegségek kezelésére szolgáló sejt- és génalapú eljárásokat alkalmazzák. Ez az elnevezés a sejt-, szövet- és génterápiás gyógyszerkészítmények elnevezését jelenti. Az ATMP-k különböznek a hagyományos kis molekulájú gyógyszerektől (kis molekulatömegű kémia vegyületek) és a (nagy molekulatömegű proteinek), mivel aktív sejteket vagy genetikai konstrukciókat tartalmaznak, amelyek metabolikus, immunológiai, genetikai vagy egyéb nem farmakológiai hatásmechanizmussal gyógyítanak. Az ATMP-k technikailag rendkívül igényesek a tervezésben és gyártásban is, viszont napjainkban nagyon korlátozott kereskedelmi sikereket értek el. Két évtizedes kudarcai után napjaink egy izgalmas idő a sejt- és génterápiák terén, mivel úttörő előrehaladást mutatunk számos területen a vérrák, az és a területén. Az ágazat gyorsan fejlődik, hogy megfeleljen azoknak a kihívásoknak, amelyek hathatós új terápiás eljárásokat képesek létrehozni. A CAR T-sejtes terápiák példájánál a betegek saját T-sejtjeit vérből izolálják és genetikailag újraprogramozzák, hogy felismerjék és megöljék a tumorsejteket, mielőtt újra bejuttatják a beteg véráramába. A betegek sejtjeinek a szakma szabályai szerinti környezetben való megbízható és biztonságos módosítása és a megfelelő sejtek kezelése a betegek számára, valamint a betegek nyomon követése és e láncolata felügyelet kényes és költséges folyamat. A jelenleg fejlesztés alatt álló legtöbb sejt- és génterápia ritka betegségeket céloz meg, a magasabb árat ezzel lehet indokolni a gyártókhoz való megtérülés biztosítása érdekében, ami az innováció előmozdításához és a hatékonyabb gyógyszerek kifejlesztéséhez szükséges feltétel. A termékekre vonatkozóan három amerikai piaci engedély már megjelent, és a további termékek széles választéka várható. A fejlett terápiáknak valóban új paradigmára van szükségük - különösen a kereskedelmi modellek esetében. Míg a sejt- és génterápiák potenciális paradigmaváltást jelentenek a rák és a ritka genetikai rendellenességek kezelésére, ezeknek a nem hagyományos terápiáknak a finanszírozása és megtérítése nagy kihívást jelent. A mai napig a gyártók, a tudósok és a klinikusok arra törekednek, hogy lehetővé tegyék e személyre szabott gyógyszerek kifejlesztését és a rák összetett jellegének kezelését minden egyes beteg számára, és most a gyártók a hangsúlyt arra irányítják, hogy ezeket az innovatív terápiákat piacra dobják. A kérdés az, hogyan tudják a gyártók termékeiket navigálni a komplex egészségügyi ökoszisztémában úgy, hogy azokat az innovatív gyógyszereket kapják a betegek, amire szükségük van. A hagyományos biológiai ismeretek előrehaladása és a terápiás beavatkozások komplexitásának növekedése: (hu)
|
